≥CR2 p = 0.416；CR1与NR p=0.024；CR2 vs.NR p=0.213）。不同免疫表型组（B/髓系vs. T/髓系）患者的复发率、NRM、OS或LFS均无差异，年龄（<13岁vs.≥14岁）、预处理方案（TBI vs. Bu）或移植日期（2012-2017年vs. 2018-2020年）也无差异。在多变量分析中，移植前状态是复发率（危险比[6]2.151;95% CI ;p=0.034）、OS（HR 1.598;95%CI ;p=0.033）和LFS（HR 1.574;95%CI ;p=0.031）的唯一预后因素。

赵艳丽主任：单倍体造血干细胞移植是MPAL患者的一种有希望的治疗选择，具有令人鼓舞的低复发率和长期生存率。早期接受移植的患者可能有更好的安全性和有效性结果。

Poster2

第一作者：颜述；通讯作者：刘德琰?摘要号：EP1248

Outcome of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for AML patients with 11P15/NUP98 rearrangement

（异基因造血干细胞移植治疗伴11p15/NUP98基因重排的急性髓系白血病病例疗效分析）

NUP98基因重排的AML患者单用化学治疗治疗的总体生存率及预后差，文献报道3年OS,LFS低于50%，部分报道中位OS小于1年，尤其合并有FLT3基因突变的患者，化疗缓解率不高，不足4%，预后不良。异基因造血干细胞移植是可能根治的手段。

回顾性分析2019年7月1日至2021年2月1日期间我院34例伴有NUP98基因重排的AML患者行异基因造血干细胞移植的生存分析。有6种NUP98基因的伙伴基因，其中NSD1有23例，HOXA9有5例，KDM5A有4例，LNP1有1例，HOXD13有1例。女性患者10例，男性24例。患者的中位年龄为?16岁（1-61），31例为半相同造血干细胞移植，3例为全相合造血干细胞移植。预处理方案中应用BU/Cy者31例，TBI/Cy者4例。GVHD预防方案为ATG+CSA+MMF+短疗程MTX。输注的干细胞中单个核细胞数为 (10.)×108/Kg,CD34+细胞数为 (5.)×106/kg。34例患者中白细胞均植活成功，中性粒细胞植活的中位时间为14天（10-23），血小板植活时间为13天（7-58天），有2例患者血小板未植活。

本研究中位随访时间为9个月（3-30），平均生存时间是24±2月（95%CI=19-27）。所有病例中发生II-IV°aGVHD发生率为26%（9/34），慢性GVHD发生率为? 20.5%（7/34）。2年的总生存率和无病生存率分别为75.%, 75.%。其中伴有FLT3突变组（n=18）的与不伴有FLT3组(n=16)的总生存率分别是71.% VS 81.%（P>0.05）。移植前MRD 阴性组（n=13）于MRD 阳性组（n=21）的总体生存率分别是84.6.%VS 70.%（P>0.05），无统计学差异。100天内的死亡率为11.7%（4/34）。8例患者死亡，其中有4例因复发死亡，有3例因IV°GVHD，有1例因TMA,有1例硬脑膜下出血死亡。5例复发患者中，1例为分子生物学复发，经化疗联合供者细胞输注后基因转为阴性，另外4例复发的患者均死亡。

该回顾性分析证实了异基因造血干细胞移植治疗伴有NUP98融合基因的AML患者的结果与既往单独化疗的数据比较，结果令人鼓舞，特别是同时伴有FLT3基因突变的患者。同时需要大规模的临床研究来证实这一结果。

Poster3

第一作者：周胜男；通讯作者：熊敏?摘要号：EP1249

Effect of hematopoietic stem cell transplantation(HSCT) in severe congenital neutropenia

（异基因造血干细胞移植治疗先天性中性粒细胞减少症的疗效观察）

先天性中性粒细胞减少症是一种白血病前期骨髓衰竭综合征。患者不仅长期面临感染及感染加重的风险，也存在演变成白血病或骨髓增生异常综合征等恶性血液病的风险。根据国际上报道，异基因造血干细胞移植是治疗此疾病的有效方法。我们团队行异基因造血干细胞移植治疗十几例先天性中性粒细胞减少症。供者类型涉及脐带血、亲缘单倍体、非血缘、同胞全相合。

回顾性分析2015年4月至2020年7月期间，我院11例先天性中性粒细胞减少症患者行造血干细胞移植的疗效分析。所有患者均伴E-LANE 基因突变。中位年龄为3岁（1~14岁）。男女比例为7:4。从诊断到移植的中位病程为37（8~165）个月。6例患者接受脐带血造血干细胞移植，预处理方案为：氟达拉滨(40mg/m2/dX5d)+阿糖胞苷(2g/m2/dX5d)+Bu(/kg Q6hX4d)+环磷酰胺(1.8g/m2/d)+ATG(即复宁1.25mg/kg/dX2d) 。2例患者行非血缘造血干细胞移植，2例行亲缘单倍体HSCT治疗，另1例为同胞全相合造血干细胞移植。预处理方案为：氟达拉滨(40mg/m2/dX5d)+阿糖胞苷(2g/m2/dX5d)+Bu(/kg Q6hX4d)+环磷酰胺(1.8g/m2/d)+ATG(费森尤斯4mg/kg/dX4d) 。使用?CsA/他克莫司加短程MTX预防移植物抗宿主病（GVHD）。

结果：11例患者均可耐受预处理化疗。中性粒细胞植入的中位时间为11天（9~16天）；血小板植入的中位时间为12（9~36）天。总植入率为100%。中位随访25个月（3~70个月）期间，CMV发生率为72.7%；所有患者血浆中均未检出EB病毒。4例患者发生II~IV级aGVHD，占36.3%。2例患者发生cGVHD。其中2例患者死于GVHD，其余患者均存活，随访期内总生存率（OS）为81.81%。

文章来源：《医学食疗与健康》 网址: http://www.yxslyjkbjb.cn/zonghexinwen/2021/0623/1480.html